Zolgensma génterápia

A héten megtörtént az első államilag finanszírozott Zolgensma génterápia kórházunkban! Anna a 13. SMA-s gyermek, aki a világ legdrágább kezelését megkapta kórházunkban, s akinek terápiáját szakembereink végzik. Az esemény kapcsán Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere kórházunkban meglátogatta a kis Annát és találkozott a Génterápiás munkacsoporttal is.

„Hazánk SMA-betegeinek és családjaiknak, valamint kórházunknak az életében is történelmi fordulópontot hozott a rendkívül költséges kezelés állami finanszírozása 2021. júniusa óta. Négy kisgyermek kapta meg a támogatást, így valamennyiüknél elkezdtük az előkészületeket a kezelésre.

Közülük nagy örömünkre 2021. július 14-én az egyik kisgyermek már meg is kaphatta a Zolgensmát. Anna jelenleg 2 és fél éves, de már féléves korában feltűnt a szüleinek a mozgásfejlődés elmaradása, nem kezdett kúszni és forogni, csak segítséggel tudott ülni, de ezeket a készségeit is fokozatosan elveszítette. Betegségének genetikai igazolása után a múlt év decemberében kezdődött el a génmódosító gyógyszeres kezelése, melynek eredményeként bizonyos fejlődést elért, bár forogni, felülni és megülni, fejét megtartani és emelni továbbra sem tudta, izomzata testszerte rendkívül gyenge és erőtlen maradt.” (Dr. Mikos Borbála, orvosigazgató)